孩子身患少见疾病无法医治，高中学历父亲救子自治物，当事人回应

徐伟的女儿9个月初大被发病为Menkes 性疾伤寒。这是一种极其罕见的遗传病疾伤寒 ，加剧身体无法转化铜器离子,严重影响正常人发育，生长迟缓、不等19个月初死亡…一个被逼无奈,困而学之,想方设法解救治自己孩子们的舅舅创造了一个我不是药神的神祇。

孩子们舅舅用英文翻译软件看国外篇文章开始“自药厂，因为那时候在医学层面暂时不会办法治好伤寒人。孩子们舅舅称因为孩子们基因的基因在全身都有强调，最终的基因在体编辑才是最从根本上的治疗方法。自药厂舅舅接受采访表示：看了五六百篇篇文章才做到实验自己试药，希望孩子们能给他短时间内间隔时间，不知道他可以维持到什么样的程度，但有信心让他一天比一天好。

因为孩子们基因的基因在全身都有强调，AAV9介导的基因替代只必须彻底解决一些更新周期极快的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最从根本上的治疗方法，我一心在基因替代治疗后全身心顺利完转成prime editor的基因编辑方法研究之前，因为我孩子们的基因是重复基因，在ATP7A基因序列第1141位多放入了一个A序列，加剧重新启动核苷酸提前，蛋白英文翻译被阻断。所以我一心通过prime editor方法切除多出的A序列，我考虑用孩子们的皮肤转成细胞分化体外培养后做到为模型细胞

这个舅舅真的很伟大，年级大学本科能完转成这些仍然颇为了不起了。网友

荇走回的路人：这个法则米国的辉瑞公司

依然都在做到，但也依然在临床阶段，不过一个伟大的父爱并不输给顶尖的医药公司，支用者这位伟大、勇气的舅舅，不会辜负舅舅的责任、担当。一个不会种系统管理学现代医学的舅舅，能做到到这样的好转成绩，是我们的美德，也是医学界的美德。

可以理解孩子们爸爸为什么这样做到，可是给孩子们的这些药物也可能会要了孩子们的命。网友

七楼画廊：孩子们来得受罪了，试药300多次，可以理解你的心情，但是孩子们来得遭罪了，不要把自己的一心法强加在孩子们身上，但凡孩子们能说话，我一心 他宁可选择宁静的来宁静的走回，也不会选择试药几百次！！！

网友

无我哈哈：基因工程在国外确实转成功案例，但是副作用来得大，容易

脱靶，可能治好了这个伤寒，而又不小心加剧其它疾伤寒。 还是建言生个二胎。

对此，你有什么观点吗？你支用者这位爸爸吗？感谢您的选读，如有不解之处，愿您留下他所的建言！

(原标题：年级大学本科舅舅回应为解救女儿自药厂：将顺利完转成基因编辑方法研究）

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编辑：GY